FDA 已授予其针对 FUS 基因的新式 siRNA 疗法 RAG-21 孤儿药阅历 (ODD) 开云app官网入口网址，用于休养肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。

起劲于建造翻新疗法的临床阶段制药公司 Ractigen Therapeutics 文告，好意思国食物药品监督连续局 (FDA) 已授予其针对 FUS 基因的新式 siRNA 疗法 RAG-21 孤儿药阅历 (ODD) ，用于休养肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。

RAG-21 是一种 siRNA 疗法，额外针对FUS -ALS（ALS 最具侵袭性的亚型之一）而谋划。通过应用 RNA 搅扰 (RNAi)，RAG-21 不错安全灵验地裁汰 FUS 卵白水平，处置 FUS -ALS通顺神经元退化的根蒂原因。临床前研讨已讲明注解其弘远的功效和安全性，可缩小 FUS 细胞质诞妄定位和集聚。当作一种新式的 RNA 疗法，RAG-21 为改善这种具有挑战性的 ALS 患者的预后带来了新的但愿，当今这种疾病缺少灵验的休养遴荐。继 RAG-17 用于 SOD1-ALS 之后，这一认定是咱们第二个用于休养 ALS 的 FDA ODD，反应了咱们投诚 ALS 的喜悦。

孤儿药阅历由 FDA 授予用于休养萧索疾病或病症的药物，此类疾病或病症不时影响好意思国不到 200,000 名患者。孤儿药阅历为公司提供激发花样，包括及格临床查验的 25% 税收抵免、七年的市集独占权以及新药恳求费豁免。

Ractigen Therapeutics 首创东谈主兼首席实际官Long-Cheng Li博士暗示： “ FDA 授予 RAG-21 孤儿药阅历，突显了针对 ALS 的翻新疗法的遑急需求，绝顶是针对FUS突变患者。FUS - ALS是 ALS 最严重且证据最快的亚型之一，当今尚无调感性休养法子。咱们起劲于建造像 RAG-21 这么的翻新疗法，为 ALS 患者和其他危及人命的萧索疾病患者提供有兴味的休养遴荐。”

对于RAG-21

RAG-21 应用 RNA 搅扰遴荐性地减少FUS mRNA 转录本。该机制可把稳产生有毒的 FUS 卵白并处置FUS -ALS 的潜在病理。通过 SCAD™ 平台托福，RAG-21 可在 CNS 内达成存针对性的、灵验的和合手久的基因敲除。临床前数据特出了其缩小通顺神经元退化和改善疾病适度的后劲，为患有这种侵袭性 ALS 亚型的患者带来了但愿。

对于 ALS 和FUS突变

ALS 是一种无法调理的严重神经退行性疾病，严重影响患者的生计质料。大大批患者在确诊后 2-5 年内死于呼吸衰退。FUS 基因突变与一种绝顶具有侵袭性的 ALS 关系，其特色是发病早、证据快。这些突变会导致毒性卵白质积攒、诞妄定位以及神经元中变成特殊内含物，最终导致通顺神经元退化。

尽管 ALS 药物研发获得了证据，但灵验的休养法子仍然难以找到，尤其是对于FUS -ALS。当今的休养法子，如利鲁唑和依达拉奉，效力不大，而况不针对FUS -ALS。基于 RNA 的疗法，包括 siRNA，代表了一种有出息的战术，它获胜针对FUS等疾病运转基因，以处置疾病的根蒂原因。

对于Ractigen Therapeutics

Ractigen Therapeutics 是小分子激活 RNA (saRNA) 药物建造的率领者，在应用 RNA 激活 (RNAa) 机制上调内源性基因抒发方面处于建造 saRNA 药物的前沿。这种翻新法子波及 saRNA 靶向特定基因以增强转录，从而收复平方的卵白质功能。Ractigen 的顶端技巧对于休养传统法子无法处置的疾病至关首要，举例由表不雅遗传千里默或基因下调引起的疾病。

参考起原：‘Ractigen Therapeutics Announces FDA Orphan Drug Designation for RAG-21 for the Treatment of ALS. News provided by Ractigen Therapeutics.

注：本文旨在先容医药健康研讨开云app官网入口网址，不作任何用药依据，具体用药指引，请研讨主治医生。